八岁女童伟哥续命五百万蓝嘴唇患者只要数万承受医治

原标题：八岁女童“伟哥”续命：五百万“蓝嘴唇”患者，只需数万承受医治

原标题：八岁女童“伟哥”续命：五百万“蓝嘴唇”患者，只需数万承受医治

▲ 肺动脉高压，心血管疾病中的“癌症”。据保存估量，国内500万-800万患者中，仅有一两万人承受过医治。 （IC Photo/图）

“吃不起贵药的病友都这样吃。”2019年9月10日，坐在回家的夜班火车上，38岁的小雅母亲看着女儿熟睡的脸，回想这些年的阅历，五味杂陈。

5天前，8岁的女儿小雅在网络意外“走红”。一则浏览量超越800万次的视频中，小雅怯怯地走到河南郑州的一个大药店，和药剂师说她要买“西地那非”。

西地那非俗称“伟哥”，传统认知中，这是一种医治男性勃起功能障碍的药。药剂师揣摩工作有点不对劲，便拦住小雅问询买“伟哥”给谁用。

“这个药是我在用，这个药能治我的病。”小雅怯怯地答道。

异常的目光中，小雅妈妈呈现了，“伟哥是小雅的救命药。”她含泪解说，小雅是肺动脉高压患者，吃“伟哥”能够协助缓解肺血管的压力。

略显为难的一幕，却让肺动脉高压这一疾病走入大众视野。由于病况重、难治好，肺动脉高压常被称作“心血管疾病中的癌症”，也由于蓝色的嘴唇色彩是他们的标志，患者们又被称作“蓝嘴唇”。如不医治，患者均匀存活年限仅2.8年。长江学者特聘教授、我国医学科学院阜外医院荆志成此前曾揭露表明，保存估量，国内肺动脉高压患者约500万，仅有两三万人承受过医治。

长时刻药物医治能够明显进步肺动脉高压患者的生计率，但经年累月的药费和查看费掏空的不止小雅一家，他们无法转向了价格更廉价的“伟哥”。

肺动脉高压患者正承受着疾病的摧残和外人的不解，等待着救命药能够提前进入医保，也期盼着专家能够找到更有用的医治办法。

▲ 2013年10月16日，大学生志愿者们在山东聊城市人民公园，向市民宣扬肺动脉高压疾病常识，呼吁市民重视“蓝嘴唇”。 （IC Photo/图）

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糟糕的“生日礼物”

2011年7月，小雅的出世曾为这个家庭增添了许多高兴。好景不长，小雅从两岁起就不爱走路，免疫力极低，爸爸妈妈常常带患病的女儿去医院治病。

噩梦是在小雅3岁生日时开端的。小雅因疑似脑炎住院医治，当地医师经过各项查看后发现，小雅有细微心脏病，并且肺动脉收缩压远超正常值。

在医师的转诊主张下，小雅爸爸妈妈带她去了武汉亚洲心脏病医院。3岁生日当天，小雅收到了一份糟糕备至的“生日礼物”——特发性肺动脉高压。

肺动脉高压是肺高血压症的一种，又可依据致病因细分为十余种疾病。特发性肺动脉高压便是其间一种，它找不到致病原因，操控病况更是扎手，2018年，该病已被列入我国的稀有病目录。若不承受医治，女人存活时刻均匀只需30个月。

华中阜外心血管病医院结构性心脏病主任医师程江涛在看过小雅的病例之后，以为小雅是先天性心脏病引起的肺动脉高压。

肺动脉高压患者很简单疲惫，无法像正常人相同进行高强度运动，更不能劳累，小雅现在只能靠“坐车”出门——坐着妈妈的折叠小拖车。

中山大学孙逸仙留念医院心血管内科主治医师黄图城奉告南方周末记者，大多数心脏科专家的印象是，除了医治原发病之外，针对肺动脉高压的医治都迥然不同，首要是靶向药物医治。

肺动脉高压患者的肺动脉压力比正常人要高，右心排血困难，回心血量削减，严峻时半年死亡率高达50%。他们表面健全却举动受限，嘴唇和指甲泛着蓝紫色，手指端粗大呈杵状。由于长时刻缺氧，他们的每一步行走都无比困难。常伴左右的是轮椅和制氧机，稍一活动便呼吸短促，这是晚期肺动脉高压患者的真实日子描写。

“肺动脉高压的药品能够改动患者命运。”荆志成是小雅的主诊医师，他向南方周末记者介绍，只需继续不断地服药，许多患者就能够高质量地生计下去。2007年，他在美国胸科医师学会期刊《CHEST》宣布的一篇研讨中写道，假如肺动脉高压患者不服药医治，三年生计概率仅为38%。2011年的研讨显现，服药医治，这一数字可接近80%。

2006年，我国开端进口针对肺动脉高压的靶向药物，波生坦首先被同意用于医治肺动脉高压。尔后，在多种靶向药物的联合医治下，我国患者的存活期极大地延伸，现已达到了国际水平。程江涛坦言，“关键是药得跟上。但我国现在没有医治肺动脉高压的原研药，只需进口药和仿制药。”

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吃“蓝色药丸”只为省钱

从2014年起，小雅现已尝试过许多种靶向药组合。

“马昔腾坦，每月29980元；利奥西呱，每月8000元；安立生坦、波生坦每月5385元；打针的瑞莫杜林，每月三支左右，每支一万元。还有两种或三种药物的联合用药。”小雅妈妈对这些贵重的救命药如数家珍。

不过，这些靶向药在河南省无一进入医保。小雅爸爸妈妈一开端也极力让女儿吃进口靶向药，但后来经济真实困顿，看到有病友靠“伟哥”推迟病况加重，无法之下，只好让小雅也吃起了相对廉价的“伟哥”（西地那非）。

小雅母亲奉告南方周末记者，西地那非每粒126元，一天需掰开服用三次。虽然如此，一个月下来，药费也需求三千多元。

程江涛奉告南方周末记者，西地那非片能够协助小雅舒张肺动脉血管，下降肺血管阻力。服用药物后或许呈现脸红心跳等反响，总的来说副作用不是很大，能够耐受，但要在医师指导下服用。

十年之前，荆志成从前为另一位姓名里同样带“雅”的厦门4岁女孩治病，还被央视的《走进科学》栏目拍成纪录片《吃蓝色药丸的小姑娘》。女孩爸爸每天将100毫克的西地那非磨成粉，分红20毫克的小份给女儿吃。比较一片药掰成25毫克的四瓣来吃，这样做能够“节约不少钱”。

谈起这些年治病的总花费，小雅母亲用“难以估量”悄悄带过。这背面是家人带着孩子曲折北京、武汉、郑州多地治病，一次次地买药、复查、诊治。

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医师的为难：超阐明书用药

关于运用西地那非医治肺动脉高压，普通人或许觉得古怪。其实，西地那非现在众所周知的“首要成效”不过是无心插柳。

据荆志成介绍，西地那非在开始研制时是作为医治冠心病的药物，招募志愿者进行临床实验的药效并不抱负，但当制药公司辉瑞计划从受试者那里回收剩下的实验药物时，男性志愿者都不乐意拿回来。科学家们这才偶尔发现了药物具有“意外成效”，转而成为风行全球的“伟哥”。尔后，研讨发现这个药还能扩张肺血管，所以又成为肺动脉高压患者的靶向药物。

为难的是，虽然西地那非在欧美等国获批上市多年，并在肺动脉高压医治攻略中作为一线药物引荐运用，我国的临床医治攻略也认可了这一做法。但在我国，它的习惯症只需“男性勃起功能障碍”（以下简称ED）。换言之，医治肺动脉高压归于“超阐明书用药”。

“这种情况下，医师给患者开西地那非医治肺动脉高压，其实是承当了必定的法令危险。”辽宁邦之律师事务所专门从事医疗诉讼的李晓东律师说。

不过李晓东律师也以为，即使真的发作诉讼，医师的职责也不会很大，由于国内外的肺动脉高压医治攻略现已将西地那非列为医治药物之一。

荆志成以阜外医院为例，在患者清晰确诊为肺动脉高压的情况下，医师会充沛剖析病况、奉告用药危险及超阐明书用药，患者需求签署知情同意书，自愿购买。

事实上，在欧美等国，西地那非在医治ED和肺动脉高压时，是作为两种不同的产品上市的。荆志成介绍，1998年，西地那非在美国获批上市，产品名为Viagra（万艾可），第一季度在美国商场即宣布290万个处方。2005年，FDA又同意了西地那非医治肺动脉高压的习惯证，但产品名为Revatio。两者在产品名称、药片色彩、服用剂量、服用频率、辅料成分等方面都有差异。

正由于国内“伟哥”的剂量是为了医治ED而设定的，所以关于肺动脉高压患者而言，许多时分需求把一片药掰成4-5份吃。

在我国，之所以西地那非没有添加肺动脉高压的习惯证，背面的原因扑朔迷离。

一位知情的医师向南方周末记者泄漏，2005年，Revatio在美国上市后，研制出这款药物的跨国药企辉瑞曾萌发过在我国商场上市这款药物的主意，但其时，我国医学界对这种特别的心血管疾病所知不多。此外，添加习惯证需求依照药品注册管理办法和相关技术指导准则进行药学和临床研讨，并经过国家药监局批阅。临床实验投入大，加之肺动脉高压发病率低，在预期获利不明朗的情况下，药企的动力并不大。

4

让更多患者用得起药

南方周末记者在百度的“肺动脉高压”贴吧发现，不乏一些像小雅相同寻求廉价药续命的患者。

荆志成了解到，在许多国家或区域，医治肺动脉高压的药品都归入了医保。他见过许多患者充溢等待地从外地赶来北京，却由于经济困顿只能绝望离去——虽然他们清楚地知道医院有药可医，吃药他们就能活下去。

好消息是，国家和企业正在尽力让更多患者用得起药。

2018年8月，国产首仿药物安立生坦片同意上市。现在已有5个省份将其归入医保报销目录。该药的生产商豪森药业的媒体联络人向南方周末记者表明，如患者正常运用该药物，经过“买三赠三”的慈悲帮助，患者的月花费在1200元至2400元，比服用原研药费用下降约三分之二。

2018年12月，内蒙古自治区医保局正式下文，将肺动脉高压归入根本医保门诊特慢病保证规模，药品包含波生坦片、安立生坦片、曲前列尼尔打针液、吸入用伊洛前列素溶液，每年将为患者节约费用近4万元。内蒙古也成为全国首个将肺动脉高压大部分医治途径的药物一举归入医保目录规模的省份。

浙江、江苏、西藏、山东、宁夏、湖南等省区，也将单个肺动脉高压药物归入了当地医保目录。

2019年9月14日，小雅妈妈奉告南方周末记者，现在小雅的心衰现已得到必定的操控。小雅能够去上学，但无法上体育课，更不能剧烈运动。

在小雅妈妈建议众筹的“轻松筹”平台上，一位病友留言道，小雅是一个大眼睛、长睫毛的美丽小姑娘，花相同的年岁却要和病魔相伴，“期望你提前康复，不要像我相同毕生与肺动脉高压做奋斗。”

（来历： 文 | 南方周末记者 黄思卓 南方周末实习生 嵇亦琳 职责编辑 | 马肃平）

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